Afectiunea dobandita, exceptionala, caracterizata prin crize de hemoliza acuta, cu hemoglobinurie nocturna. Hematiile acestor bolnavi sunt fragile, mai ales in mediul acid.
Fragilitatea eritrocitelor din HPN se datoreaza sensibilitatii lor anormale la actiunea litica a complementului, sensibilitate conditio-
nata de un defect de membrana, a carei origine deocamdata nu se cunoaste. Acelasi defect de membrana il prezinta si plachetele, si leucocitele, fapt care le face de asemenea sensibile la anticorpi si, respectiv, la anticorpi si complement. Mediul acid activeaza complementul (pe acest fapt se bazeaza testul Ham).
Un bolnav cu HPN poseda doua populatii de eritrocite: ne-hemolizabile si hemolizabile, acestea din urma riind intre 1-94%, ceea ce explica marea diversitate a gravitatii clinice. Eritrocitele patologice deri dintr-o clona de celule tulpina anormale. Defectul de membrana al G.R. duce de asemenea la scaderea pana la absenta a acetilcolinesterazei eritrocitare, fapt care este un indicator al severitatii bolii, dar nu o cauza a acesteia.
Puseurile de hemoliza sunt declansate de o infectie sau transfuzie si se insotesc de dureri abdominale, cefalee, uneori tromboze cu localizari foarte diverse. Diagnosticul este evocat:
- clinic, de o deglobulizare brutala, hemoglobinurie nocturna, cu prezenta de urine negre ;
- biologic, semne de anemie hemolitica acuta, la care se adauga adesea neutropenie si plachetopenie, hemosiderinurie si hemoglobi-nemie ; testele Ham-Dacic si Crosby sunt pozitive (hiperhcmoliza a hematiilor in vitro. in mediu acid sau in prezenta trombinei); de asemenea, sunt pozitive testul de liza in sucroza. testul de liza cu aglutinine la rece, precum si scaderea fosfatazelor alcaline leucocitare.
Mult timp bolnavii cu HPN sunt lua[i drept suferinzi de panci-topenii idiopatice.
Tratamentul actual al HPN este empiric. El consta din:
- transfuzii de hematii spalate, care au drept obiectiv, in afara de cresterea procentului de hemoglobina, diminuarea producerii de celule sensibile la complement, indirect, prin deprimarea eritropoie-zei; transfuziile sunt indicate cand hemoglobina scade la 6-7 g% ;
-prednison 15-30 mg/zi, cu efect rapid, ducand deseori dupa prima doza, administrata seara, la incetarea hemoglobinuriei nocturne ; in caz de insucces se creste si doza, si frecventa de administrare ; este indicat si in caz de hipoplazie medulara ;
- androgenoterapia, indicata in caz de hipoplazie medulara, poate da rezultate la unii pacienti, administrata in doze mari (efect antihemolitic? stimularea eritropoiezei?). Au fost utilizate ciclo-pentil-propionat de testosteron 1 g i.m. saptamanal sau fluoximesteron (Halotestin) 20-30 mg/zi, per os metil-testosteron 1-2 mg/kg/zi;
- tratament martial pentru inlocuirea pierderii urinare a fierului (poate determina o crestere a hemolizei prin producerea accelerata si, ca urmare, distrugerea crescuta de eritrocite sensibile la complement) ;
- splenectomia nu se mai indica actualmente decat exceptional, in cazurile de splenomegalie cu hipersplenism care suplimenteaza anemia, leuco- si plachetopenia;
-perfuzia de dextran (Rheomacrodex) 500-l000 ml sol. 6% poate sa opreasca temporar hemoliza si astfel hemoglobinuria : nu trebuie insa abuzat, pentru ca poate duce la formarea de anticorpi, fenomene alergice, disfunctii ale plachetelor;
- transtul de madu osoasa a fost efectuat de Storb si colab. in doua cazuri de HPN cu anemie aplastica; metoda ramane insa de exceptie.
