Interpretarea rezultatelor trialurilor cu transt de maduva osoasa este totdeauna complicata de problema alegerii pacientilor. Eficacitatea transtarii poate fi subestimata daca se studiaza numai pacientii cu cel mai prost prognostic, si poate fi supraestimata daca se studiaza doar pacienti cu un prognostic foarte bun. Trialurile randomizate, care ar putea contribui la rezolvarea problemelor de interpretare, sunt dificil de realizat. Totusi, chiar daca dispunem doar de date imperfecte, este necesar ca pacientilor sa li se faca cele mai bune recomandari. BOLI NON-MALIGNE Anemia aplastica, talasemia si siclemia Transtul de maduva osoasa allogenica este urmat de supravietuire fara semne de boala in 85-90% din cazurile de
anemie aplastica. ativ cu imunosupresia indusa prin globulina anti-timocite, asociata sau nu cu ciclo-sporina, transtul allogenic are mai multe sanse de a duce la remisiune hematologica completa. Cu toate acestea, multe din centrele de tratament recomanda un tratament cu imuno-supresoare, inainte de a se trece la transtul medular, atat la pacientii mai varstnici (40-55 de ani), cat si la cei cu o forma moderat severa de boala. Transtul de maduva osoasa allogenica este eficace in toate formele de
anemie aplastica, inclusiv cea care urmeaza hemoglobinuriei paroxistice nocturne. Anemia Fanconi ridica probleme speciale, iar pacientii care sufera de aceasta forma de anemie au nevoie de un
regim terapeutic de pregatire modificat, din cauza unor efecte toxice mai intense ale tratamentului la nivelul ficatului si al plamanilor.
Eficacitatea transtului de maduva osoasa allogenica la pacientii cu talasemie a fost demonstrata de peste zece ani. Pregatirea pentru transt include cel mai adesea tratament cu busulfan si ciclofosfamida, mai curand decat iradiere totala asociata cu ciclofosfamida, cu intentia de a evita complicatiile pe termen lung. Decesele asociate tratamentului sunt neobisnuite daca transtul se efectueaza inaintea instalarii complicatiilor grave datorate supraincarcarii cu fier. Supravietuirea in absenta semnelor de boala este de aproximativ 75%. Factorii de prognostic negativ includ hepatomegalie si fibroza portala - complicatii datorate, probabil, transfuziilor anterioare.
Siclemia este o alta boala hematologica grava, care poate fi vindecata prin transt de maduva osoasa allogenica. Studiile disponibile indica posibilitatea ca transtul allogenic sa resileasca o hematopoieza normala si sa usureze simpto-mele bolii. Transtul medular allogenic este deosebit de util in cazul pacientilor cu crize frecvente, care nu raspund la administrarea de hidroxiuree.
Imunodeficienta Transtul de maduva allogenica s-a aplicat cu succes pentru tratarea copiilor cu
tulburari grave ale imunitatii, care le puneau viata in pericol. Acest procedeu poate inlocui celulele
stern deficitare cu celule normale, la pacientii cu imunodeficienta grava combinata cu sindrom Wiskott-Aldrich si cu sindrom Chediak-Higashi. Daca exista un geaman identic donator pentru un copil diagnosticat cu una din aceste afectiuni letale, transtul de maduva osoasa allogenica este tratamentul preferat. Din nefericire, astfel de doantori sunt rareori disponibili, dar transtul se face adesea cu donatori din familie partial compatibili.
Alte tulburari genetice in principiu, transtul de maduva osoasa allogenica ar trebui sa fie un tratament eficient al oricarei tulburari care implica sistemul imun sau cel hemato-poietic. Exemple ale unor astfel de aplicatii sunt osteopetroza infantila maligna, boala Gaucher, leucodistrofia infantila metacromatica si adrenoleucodistrofia legata de cromozomul X. Experienta dobandita cu aceste afectiuni arata ca leziunile organelor extramedulare, odata produse, uneori nu pot fi remediate prin inlocuirea celulelor stern hematopoietice si, din acest moti transtul trebuie efectuat in stadiile foarte precoce ale bolii.
