Index » Genetica si bolile » Tratamentul si prevenirea bolilor genetice
» Transplantul de organ

Transplantul de organ

Transtul de organ se situeaza la limita dintre tratamentul de la nilul proteinei disfunc-tionale si terapia genica. Pe de o parte, un organ transtat asigura aportul unei proteine deficitare; pe de alta parte, tesutul transtat aduce si o informatie genetica noua, care, spre deosebire de modelele standard ale terapiei genice, nu este integrata in genomul gazdei.

Transtul renal, hepatic si medular sunt folosite in dirse boli genetice. Dezvoltarea agentilor imunosupresori mai eficienti si mai specifici (ciclosporina si tacrolima), precum si ineficienta mai multor tratamente mai putin invazi explica, in parte, folosirea crescuta a acestui tip de tratament. in anumite situatii, scopul transtului este furnizarea unui tesut care poate substitui o proteina mutanta (de exemplu, transtul hepatic pentru deficienta receptorului lipoproteinelor de densitate joasa (LDL) sau pentru deficienta uneia din enzimele ciclului ureei). Pentru alte afectiuni (de exemplu, deficienta de aj-antitripsina sau tirozinemia hepato renala), transtul furnizeaza proteina, dar si inlocuieste organul lezat. Mecanismul fiziopatologic al bolii este relevant; medicul trebuie sa analizeze daca proteina nou furnizata urmeaza a fi folosita strict local sau daca va aa acces la tesuturile interesate. Eficacitatea pe termen lung si consecintele transtului de organ in tratamentul bolilor genetice raman a fi precizate.