O alternativa de tratament presupune inlocuirea proteinei printr-un aport exogen. Pentru ca tratamentul sa fie eficient, proteina trebuie administrata direct in timentul fiziologic corespunzator sau preparatul sa poata ajunge la acest nivel. Astfel, proteinele sanguine sau proteinele care traverseaza timentul vascular (cum sunt
hormonii de natura peptidica) sunt candidatii unei astfel de abordari. Alte consideratii includ disponibilitatea, silitatea si imunogenicitatea proteinei. In anumite situatii, proteina administrata poate fi modificata pentru a-i creste silitatea si/sau orientarea inspre celula sau tesutul corespunzator. De exemplu, legarea adeno-zin-dezaminazei de polietilen-glicol sporeste silitatea, iar deglicozilarea partiala a glucocerebrozidazei expune reziduurile de manoza la suprafata proteinei, care o directio-neaza inspre macrofage, prin intermediul receptorului de manoza.
Tehnologia ADN-ului recombinant poate fi utilizata uneori pentru producerea unor cantitati suficiente de proteina pura (de exemplu, hormonul de crestere uman, (Xj-antitripsina si glucocerebrozidaza). Acest proces asigura cantitati suficiente si eta riscul transmiterii rusurilor patologice care contamineaza proteinele purificate obtinute pe cale naturala.
